SHIELD-Fabry
Badanie
Przebieg Badania
Aktywny udział pacjenta w badaniu wynosił będzie 20 miesięcy. Podczas wspomnianego okresu przewiduje się przeprowadzenie 22 wizyt, które realizowane będą średnio co 4 tygodnie (+/- 4 dni). Wyjątek stanowi wizyta 1, która może odbyć się bezpośrednio po wyrażeniu zgody na udział w badaniu oraz pozytywnej kwalifikacji.
Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu Shield Fabry oraz zostaną zakwalifikowani do uczestnictwa w badaniu, zostaną poddani losowemu przydziałowi (randomizacji) do jednej z dwóch grup terapeutycznych:
● Grupa interwencyjna, w której zaplanowano doustną podaż prednizonu w wysokości 5 mg na dzień w skojarzeniu
z terapią standardową.
● Grupa kontrolna, w której zaplanowano podaż wyłącznie terapii standardowej.
Wizyty przewidziane w ramach niniejszego badania klinicznego realizowane będą w formie jednodniowych hospitalizacji. Standardowa terapia podawana będzie uczestnikom dożylnie bezpośrednio podczas wizyt (w przypadku enzymatycznej terapii zastępczej) oraz doustnie (w przypadku terapii chaperonowej). Lek badany prednizon będzie wydawany uczestnikom podczas wizyt, a następnie przyjmowany w warunkach domowych codziennie przez cały okres trwania aktywnych faz badania. Ze względu na postać farmaceutyczną leku, będzie on stosowany wyłącznie doustnie.
Po zakończeniu pierwszej, trwającej 24 tygodnie, aktywnej fazy badania, przewidziano dwutygodniowy okres redukcji dawki prednizonu, a następnie dwutygodniową przerwę w jego stosowaniu (tzw. „wash-out”). Celem wspomnianej przerwy jest eliminacja leku z organizmu uczestników przydzielonych do grupy interwencyjnej.
Po zakończeniu tego okresu rozpocznie się druga aktywna faza badania, również trwająca 24 tygodnie, w ramach której nastąpi zamiana przydziału do grup terapeutycznych (tzw. „crossover”). Uczestnicy przypisani w pierwszej fazie do grupy interwencyjnej będą otrzymywać wyłącznie leczenie standardowe, natomiast osoby z grupy kontrolnej rozpoczną terapię z zastosowaniem badanego leku. Taka konstrukcja badania zapewnia każdemu uczestnikowi możliwość skorzystania zarówno z leczenia standardowego, jak i eksperymentalnego, co umożliwia kompleksową ocenę skuteczności oraz bezpieczeństwa ocenianej terapii. Bezpośrednio po zakończeniu drugiej aktywnej fazy badania zostanie przeprowadzony drugi okres eliminacji prednizonu (tzw. „wash-out”), którego przebieg oraz cel są analogiczne do opisanego powyżej okresu pierwszego. W dalszym etapie badania uczestnicy zostaną objęci końcową obserwacją trwającą 5 miesięcy.
Po jej zakończeniu przewidziano przeprowadzenie wizyty końcowej, która będzie stanowić formalne zakończenie udziału pacjenta w badaniu.
Procedury medyczne wykonywane
w związku z udziałem
w badaniu
Procedury wykonywane podczas danych wizyt są powtarzalne i z reguły przeprowadzane przez cały okres trwania leczenia. Należy zaznaczyć, że w zdecydowanej większości, nie są one specyficzne wyłącznie dla tego badania, ale również są niezbędne podczas standardowego leczenia i monitorowania pacjentów ze zdiagnozowaną chorobą Fabry’ego.
W celu sprawdzenia reakcji na leczenie konieczne będą regularne ogólne oraz specjalistyczne badania lekarskie, kontrole parametrów krwi, moczu, kału oraz funkcji narządów wewnętrznych. W ramach udziału w badaniu przewiduje się także przeprowadzenie badań przy pomocy technik elektrokardiografii (EKG), echokardiografii (echo serca) oraz badań obrazowych (rezonans magnetyczny serca). Udział w badaniu wiązał będzie się także z koniecznością oceny własnego stanu zdrowia przy pomocy kwestionariuszy oraz z udziałem w testach wydolności funkcjonalnej, takich jak: test 6-minutowego marszu (badanie polegające na pomiarze dystansu, jaki przejdzie chory w okresie 6 minut) oraz test wysiłkowy sercowo-płucny, tj. spiroergometria (badanie polegające na wykonywaniu ćwiczenia fizycznego, najczęściej na rowerze stacjonarnym lub bieżni, przy jednoczesnym monitorowaniu pracy serca, oddechu, ciśnienia krwi oraz poziomu tlenu we krwi).
Pomimo niskiego stopnia inwazyjności wykonywanych procedur oraz doświadczenia personelu nie można wykluczyć wystąpienia ewentualnych powikłań. Poniżej wyszczególniono główne procedury medyczne oraz mogące towarzyszyć im powikłania:
● Pobranie krwi: osłabienie, zakażenia/infekcje, uszkodzenia żyły/tętnicy/nerwów/ścięgna, miejscowe reakcje alergiczne.
● Rezonans magnetyczny (MRI): badanie to jest nieinwazyjne i bezbolesne. Warto jednak wspomnieć, że w rzadkich przypadkach, przy podaniu środka kontrastującego, może wystąpić reakcja alergiczna na zastosowany preparat.
● Badanie rentgenowskie (RTG):
w przypadku ograniczenia ilości wykonywanych badań oraz zastosowania metod redukcji dawek promieniowania badanie RTG nie stanowi bezpośredniego zagrożenia dla pacjenta.
● Elektrokardiografia (EKG): procedura bezinwazyjna
● Spiroergometria: procedura bezinwazyjna.
● Test 6-minutowego marszu (6MWT): procedura bezinwazyjna.
● Elektrokardiografia (EKG): procedura bezinwazyjna.
● Ogólne badanie lekarskie: procedura bezinwazyjna.
Wycofanie / zakończenie udziału
w badaniu
Uczestnik badania może zostać wycofany lub zakończyć udział w badaniu w dowolnym momencie, z dowolnej przyczyny, bez konieczności uzasadniania decyzji i bez wpływu na dalsze leczenie lub jakość opieki medycznej. Decyzja o wycofaniu może zostać podjęta zarówno przez uczestnika, jak i przez badacza jeżeli uznają to za konieczne ze względów medycznych, etycznych lub operacyjnych.
Pacjenci zostaną wycofani z następujących powodów:
● wystąpienie ciężkiego lub nieoczekiwanego działania niepożądanego związanego z lekiem badanym, które stanowi zagrożenie dla zdrowia uczestnika,
● pogorszenie stanu klinicznego pacjenta uniemożliwiające dalsze uczestnictwo,
● na prośbę pacjenta (wycofanie zgody),
● znaczne nieprzestrzeganie zaleceń przez pacjenta, zdefiniowane jako odmowa lub niezdolność do przestrzegania wymagań protokołu,
● konieczność stosowania leków niedozwolonych w protokole (chlorochina, benzochina amiodaron, monobenzon, Gentamycyna), lub innych które w ocenie badacza w istotny sposób wpływają na metabolizm badanego produktu leczniczego
● ciąża w trakcie trwania badania,
● ujawnienie niezgodności z kryteriami włączenia/wykluczenia w późniejszym etapie,
● zakończenie badania przez sponsora, np. z powodu osiągnięcia liczby uczestników lub względów bezpieczeństwa.
Po zakończeniu Państwa udziału w badaniu klinicznym, niezależnie od przyczyny, nie będzie prowadzona dodatkowa obserwacja (follow-up). Oznacza to, że po zakończeniu wszystkich procedur związanych z niniejszym badaniem klinicznym, nie będą Państwo zobowiązani do dalszych wizyt, badań ani kontaktów z zespołem badawczym.
Koszty
Leczenie i dodatkowe badania wykonywane w ramach badania klinicznego nie będą Pana/Panią nic kosztować. Nie otrzymają Państwo również wynagrodzenia za udział
w tym badaniu.
Po zakończeniu badania
Po zakończeniu udziału uczestnika w badaniu klinicznym dalsze postępowanie terapeutyczne będzie prowadzone zgodnie z indywidualną oceną kliniczną lekarza prowadzącego oraz obowiązującymi standardami opieki medycznej. Encorton (prednizon), stosowany w niniejszym badaniu we wskazaniu pozarejestracyjnym w leczeniu choroby Fabry’ego, nie będzie rutynowo dostępny po zakończeniu badania, chyba że jego dalsze stosowanie zostanie uznane za medycznie uzasadnione i zostanie zatwierdzone zgodnie z obowiązującym prawem. Decyzja o kontynuacji leczenia poza badaniem będzie podejmowana indywidualnie, z uwzględnieniem potencjalnych korzyści i ryzyka, oraz zgodnie z obowiązującymi przepisami dotyczącymi stosowania produktów leczniczych poza zarejestrowanym wskazaniem. Badacz ma obowiązek poinformować uczestnika o dostępnych opcjach leczenia po zakończeniu badania, w tym o możliwości powrotu do terapii standardowej oraz potrzebie dalszego monitorowania stanu klinicznego. Wszelkie decyzje dotyczące leczenia po zakończeniu udziału w badaniu zostaną udokumentowane w dokumentacji źródłowej.
Wykorzystywanie
i przechowywanie danych oraz materiału biologicznego na potrzeby realizacji niniejszego badania klinicznego
Wyrażenie zgody na udział w badaniu będzie wiązało się z wyrażeniem zgody na przetwarzanie, w szczególności gromadzenie, wykorzystywanie i przechowywanie danych osobowych oraz materiału biologicznego.
Dane podlegające przetwarzaniu:
● imię i nazwisko,
● płeć,
● data urodzenia,
● dane dotyczące stanu Państwa zdrowia,
● dane (medyczne), które zbierane będą w trakcie badania.
Powyższe dane przechowywane będą przez okres 25 lat po zakończeniu niniejszego badania w celu możliwości dokonywania nowych ustaleń związanych bezpośrednio z tym badaniem, a także oceny prawidłowości realizacji badania. Po upływie wspomnianego okresu dokumentacja medyczna zostanie poddana utylizacji. Dokumentacja przechowywana będzie w archiwum danego ośrodka badawczego.
Materiał biologiczny podlegający wykorzystywaniu:
● krew,
● mocz,
● kał.
Pobrane od uczestników badania próbki biologiczne, podlegające standardowej ocenie w ośrodku, będą odpowiednio oznaczane, przechowywane oraz utylizowane zgodnie z wewnętrznymi procedurami obowiązującymi w danym ośrodku. Pozostałe próbki, pobrane w celu oceny parametrów panelu Fabry’ego, panelu zapalnego oraz oznaczenia globotriaozyloceramidu (Gb3), zostaną opatrzone unikatowym kodem zawierającym identyfikator badania, indywidualny numer uczestnika, typ materiału biologicznego, numer wizyty oraz datę pobrania. Próbki te będą tymczasowo przechowywane w ośrodkach badawczych w temperaturze od -70°C do -80°C, a następnie zostaną przekazane do Laboratorium Centralnego wyznaczonego przez Sponsora badania, tj. Uniwersytet Medyczny w Łodzi. Po zakończeniu powyższych analiz próbki zostaną zutylizowane zgodnie z obowiązującymi standardami laboratorium.
Ubezpieczenie
Zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa Sponsor badania oraz Badacz objęci są ubezpieczeniem odpowiedzialności cywilnej. W przypadku, gdy będzie miało miejsce zdarzenie medyczne związane z badaniem, podczas którego dojdzie do uszczerbku na zdrowiu uczestnika badania, przysługuje mu prawo do roszczenia odszkodowania.
Fundusz Kompensacyjny
W przypadku uszkodzenia ciała lub rozstroju zdrowia w wyniku udziału w badaniu klinicznym Pan/Pani także prawo do wsparcia finansowego, które zapewnia Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych. Świadczenie pieniężne ze środków Funduszu przyznaje Rzecznik Praw Pacjenta w drodze decyzji administracyjnej. Uzyskanie świadczenia nie wymaga udowodnienia winy. Maksymalna kwota świadczenia kompensacyjnego to 200 000 zł. W razie śmierci uczestnika badania klinicznego w wyniku udziału w badaniu świadczenie wynosi do
100 000 zł na rzecz każdej z uprawnionych osób.
Z wnioskiem o przyznanie świadczenia mogą w takim przypadku wystąpić: rodzice, dzieci, małżonek niepozostający w separacji, osoba pozostająca we wspólnym pożyciu oraz przysposabiający lub przysposobiony. Wniosek o przyznanie świadczenia należy złożyć w ciągu roku od uzyskania informacji o szkodzie. Szczegółowe informacje o Funduszu Kompensacyjnym Badań Klinicznych (w tym wzór wniosku o przyznanie świadczenia) znajdują się na stronie internetowej Rzecznika Praw Pacjenta (gov.pl/rpp). Pytania dotyczące Funduszu można kierować do Rzecznika drogą korespondencyjną, pisząc e-mail (kancelaria@rpp.gov.pl) lub dzwoniąc na bezpłatną Telefoniczną Informację Pacjenta (numer 800-190-590).
Klinika Elektrokardiologii Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej, Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, ul. Pomorska 251, 92-213 Łódź
https://csk.umed.pl/kliniki-i-oddzialy/klinika-elektrokardiologii/