Grupy badawcze:
Grupa pierwotnie interwencyjna (PI) otrzymuje prednizon w pierwszej fazie badania.
Grupa pierwotnie nieinterwencyjna (PNI) otrzymuje leczenie SOC w pierwszej fazie i przechodzi na GKS w fazie drugiej (cross-over)
(Wielkość próby) Planowana całkowita liczba uczestników do włączenia wynosi 40 pacjentów z chorobą Fabry’ego w trakcie ETZ (Enzymatycznej Terapii Zastępczej) lub ChT (terapii chaperonowej) chorych. Minimalna liczebność próby- 22 pacjentów.
prednizon 5 mg, tabletki do stosowania doustnego prednizon- lek o silnym działaniu przeciwzapalnym, Lek ten hamuje gromadzenie się komórek w rejonie ogniska zapalnego oraz powoduje zmniejszenie rozszerzalności i przepuszczalności naczyń włoskowatych, co prowadzi do zahamowania tworzenia obrzęków
Grupy badawcze
Liczba pacjentów uczestniczących
w badaniu
Badany produkt leczniczy
Ośrodki badawcze
SHIELD-Fabry
Badanie Kliniczne
SHIELD-Fabry
Badanie kliniczne SHIELD FABRY jest badaniem wieloośrodkowym, prowadzonym w doświadczonych ośrodkach kardiologicznych zlokalizowanych w różnych województwach.
Kierownik Projektu, Badacz Koordynator:
prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kaczmarek
Lider badania:
Uniwersytet Medyczny w Łodzi/ Medical University of Lodz Al. Kościuszki 4, 90-419 Łódź, Polska
Tytuł badania: Niskie dawki kortykosteroidów w skojarzeniu z enzymatyczną terapią zastępczą lub terapią chaperonową u pacjentów
z kardiologiczną manifestacją choroby Fabry'ego - prospektywne randomizowane badanie kontrolowane III fazy
Tytuł skrócony: SHIELD FABRY
Celem badania SHIELD-FABRY jest ocena czy zastosowanie prednizonu – który należy do grupy glikokortykosteroidów oraz wykazuje silne działanie przeciwzapalne, jako leczenia wspomagającego do standardowej terapii (Enzymatyczna Terapia Zastępcza lub Terapia Chaperonowa) – może skutecznie poprawić funkcję serca poprzez redukcję zapalenia mięśnia sercowego, uznawanego za jeden z kluczowych mechanizmów patologicznych w kardiomiopatii Fabry’ego.
Kryteria wyłączenia
Kryteria włączenia
Kryteria włączenia do badania:
1. Wyrażenie świadomej (pisemnej) zgody.
2. Wiek co najmniej 18 lat w dniu wizyty przesiewowej.
3. Trwające leczenie choroby Fabry’ego:
- Terapia zastępcza enzymatyczna agalzydazą alfa lub agalzydazą beta, bądź
- Terapia chaperonowa migalastatem.
4. Zajęcie serca w chorobie Fabry’ego (spełniające przynajmniej jedno z poniższych kryteriów a-c):
a. nieprawidłowości elektrokardiograficzne* definiowane jako:
- krótki PR (mniej niż 120 ms)**bądź
- długi PR (200 ms lub więcej)**bądź
- bradykardia (częstość akcji serca poniżej <60 uderzeń na minutę)***bądź
- niewydolność chronotropowa***bądź
- nieprawidłowości repolaryzacji.
b. nieprawidłowości w echokardiografii definiowane jako:
- przerost lewej komory (grubość ściany 12 mm lub więcej), bądź
- zmniejszone globalne odkształcenie podłużne (GLS<-16%), bądź
- poszerzenie opuszki aorty >22 mm/m2, bądź
- pogrubienie płatków zastawki mitralnej i aortalnej (odpowiednio >5 mm i 2 mm) z co najmniej łagodną niedomykalnością zastawki.
c. nieprawidłowości w MRI serca definiowane jako:
- przerost lewej komory zdefiniowany jako LVMI>2SD powyżej średniej w oparciu o zakresy referencyjne specyficzne dla wieku i płci, bądź
- przerost mięśni brodawkowatych, bądź
- obecność późnego wzmocnienia gadolinowego (LGE).
5. Poziom troponiny T o wysokiej czułości powyżej >14 ng/l .
6. Gotowość do stosowania środków antykoncepcyjnych (dla kobiet).
*.- zdiagnozowano albo na podstawie 12-odprowadzeniowej standardowej elektrokardiografii (EKG), albo monitorowania holterowskiego (HM), jeśli jest to właściwe;
**. – bez terapii środkami dromotropowymi;
***. – po zakończeniu terapii środkami chronotropowymi;
Kryteria wyłączenia do badania:
1. Wiek < 18 lat w momencie badania przesiewowego.
2. Cukrzyca.
3. Zaćma.
4. Choroba wrzodowa żołądka i/lub dwunastnicy.
5. Epizod krwawienia z przewodu pokarmowego w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia.
6. Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
7. Przewlekłe i/lub ogólnoustrojowe zakażenie grzybicze.
8. Pacjent nieleczony terapią zastępczą enzymów lub terapią chaperonową.
9. Współistnienie z chorobą autoimmunologiczną.
10. Jednoczesne leczenie zmienną dawką kortykosteroidów z powodu innych wskazań w okresie krótszym niż 3 miesiące przed włączeniem do badania.
11. Nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego związku leczniczego.
12. Rozpoznanie choroby psychicznej.
13. Niechęć do przestrzegania zaplanowanego schematu wizyt.
14. Ciąża (dla kobiet).
15. Laktacja (dla kobiet).
16. eGFR<30ml/m2/min.
17. Planowane szczepienie szczepionką atenuowaną
Główny ośrodek badawczy:
Klinika Elektrokardiologii Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej, Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego
w Łodzi, ul. Pomorska 251, 92-213 Łódź
https://csk.umed.pl/kliniki-i-oddzialy/klinika-elektrokardiologii/
Ośrodki partnerskie:
Klinika Kardiologii I Katedry Kardiologii Górnośląskie Centrum Medyczne im. prof. Leszka Gieca Śląskiego Uniwersytetu Medycznego
w Katowicach ul. Ziołowa 45/47, 40-635 Katowice
Organizacja współpracująca:
Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego https://fabry.org.pl/
Gdzie mogę uzyskać dodatkowe informacje na temat badania?
- Wszelkie pytania dotyczące badania Shield Fabry można kierować mailowo na kontakt@shieldfabry.pl lub poprzez kontakt telefoniczny pod numer: +48 880 380 461.
Czy mogę zrezygnować z badania w późniejszym etapie?
- Uczestnik badania może zakończyć udział w badaniu w dowolnym momencie, z dowolnej przyczyny, bez konieczności uzasadniania decyzji
i bez wpływu na dalsze leczenie lub jakość opieki medycznej.
Czy otrzymam wyngarodzenie za udział w badaniu?
- Nie otrzymają Państwo wynagrodzenia za udział w tym badaniu.
Czy udział w badaniu kosztuje?
- Udział w badaniu, leczenie i dodatkowe badania wykonywane w ramach badania klinicznego są dla uczestnika bezpłatne.
Klinika Elektrokardiologii Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej, Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, ul. Pomorska 251, 92-213 Łódź
https://csk.umed.pl/kliniki-i-oddzialy/klinika-elektrokardiologii/